En agosto de 2017, la FDA aprobó la primera terapia génica para uso público en los Estados Unidos. Llamado Kymriah, el medicamento se dirigió a una forma muy específica de cáncer de la sangre y la médula ósea. La terapia tuvo un precio controvertido de US $ 475,000 por tratamiento. Unos meses más tarde, la FDA aprobó otra terapia génetica, esta vez para una rara enfermedad retiniana hereditaria, la droga se llama Luxturna.
Spark Therapeutics, la compañía que produce Luxturna, acaba de revelar que la nueva terapia costará $ 850,000. Las terapias genéticas son una nueva frontera innegablemente emocionante para la medicina.
Desde las células inmunes genéticamente modificadas y cazadoras de cáncer de Kymriah hasta el reemplazo génico de restauración de la visión de Luxturna, estas terapias son fundamentalmente diferentes a las medicinas del siglo XX que generalmente requieren un tratamiento farmacológico continuo.
Las terapias génicas pueden ser dosis únicas que, de hecho, curan una enfermedad específica. En una industria farmacéutica controlada por dólares, esto presenta un problema difícil para las empresas que pasan años, y millones, en el desarrollo de estos tratamientos.
No es difícil entender por qué estas drogas están llegando al mercado a precios altísimos, pero también es innegablemente problemático cuando llega un medicamento que salva vidas con una etiqueta de precio que está fuera del alcance de muchos.
Spark Therapeutics, tal vez consciente de la problemática RP que podría aparecer después de anunciar el precio de casi $ 1 millón de dólares, también entregó un comunicado de prensa que describe una serie de nuevos modelos de pago que podrían establecer un nuevo precedente sobre cómo lidiar con la realidad financiera detrás de estos innovadores tratamientos de terapia génica únicos.
En primer lugar, Spark sugirió un sistema de reembolso basado en la eficacia del tratamiento. Esto significa que la compañía pagará reembolsos a ciertas aseguradoras de salud si el tratamiento no es totalmente efectivo. Estos reembolsos “basados en resultados” no se han detallado específicamente, pero parecen tener dos umbrales, una medida a corto plazo (30-90 días) y una medida a largo plazo (30 meses).
Además de los modelos de fijación de precios basados en resultados, Spark está trabajando con los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) de EE. UU. Para establecer planes de pago de varios años para ayudar a que el costo sea más accesible para los pacientes que pagan de forma privada.
Estos nuevos modelos prospectivos se encuentran dentro de un debate mayor que se está produciendo actualmente a medida que se hacen realidad más de estas innovadoras terapias génicas. Stuart Orkin es presidente de oncología pediátrica en el Instituto del Cáncer Dana-Farber y coautor de un estudio publicado en 2016 sobre este tema. Orkin es pragmático sobre la realidad económica que enfrenta la industria farmacéutica y sugiere que estos desafíos deben discutirse rápidamente.
“Lleva mucho tiempo desarrollar nuevas terapias genéticas, y es una gran inversión”, explica Orkin. “Una vez que la FDA aprueba estas terapias, tendrá que pagarlas. La sostenibilidad de toda la industria depende de algún tipo de compensación en la que las empresas obtienen ganancias”.
