Se descubrió que un estimulante fármaco experimental desarrollado por científicos de Johns Hopkins Medicine detiene la progresión de la enfermedad de Parkinson en modelos de ratones vivos.
El nuevo medicamento podría ser el primer medicamento que ralentice específicamente la progresión de la enfermedad devastadora en comparación con los tratamientos actuales que solo se enfocan en los síntomas. Microglia es un tipo de célula inmunitaria que se encuentra principalmente en el cerebro.
Uno de los procesos neurodegenerativos que ocurre en los cerebros de los pacientes con enfermedad de Parkinson es cuando las células microgliales envían señales químicas a otro tipo de células cerebrales llamadas astrocitos. Esta señal induce a los astrocitos a comportamientos más agresivos, eliminando las conexiones entre las neuronas. “Los astrocitos activados en los que nos centramos entran en una revuelta contra el cerebro”, explica Ted Dawson, uno de los investigadores del proyecto, “y este colapso estructural contribuye a las zonas muertas del tejido cerebral que se encuentran en las personas con enfermedad de Parkinson”. fue que si pudiéramos encontrar una forma de calmar esos astrocitos, podríamos retrasar la progresión de la enfermedad de Parkinson “.
La nueva droga convincente que los investigadores desarrollaron se llama NLY01, y es similar a un grupo de medicamentos que ya se usan en humanos para controlar los niveles de insulina para la diabetes tipo 2. Los primeros experimentos del equipo de Johns Hopkins descubrieron que la microglía humana tratada con NLY01 desconectaba eficazmente sus señales negativas y dejaba de transformar los astrocitos sanos en agresivos y dañinos.
El siguiente paso fue verificar la efectividad del medicamento en modelos de ratón que simulan la enfermedad de Parkinson. Se usaron dos modelos de ratón diferentes para evaluar la eficacia del fármaco, y en ambos modelos, NLY01 redujo con éxito la progresión neurodegenerativa o la detuvo por completo. Un experimento con ratones transgénicos diseñado para simular la degeneración de la enfermedad mostró que los animales vivían 120 días más que sus contrapartes no tratadas, una esperanza de vida 30 por ciento más larga. La siguiente etapa del proceso serán los ensayos clínicos en humanos, inicialmente comenzando a probar el perfil de seguridad del compuesto.
Dawson confía en que los primeros ensayos de seguridad deben ser rápidos debido a la similitud del compuesto con los fármacos existentes que ya se ha demostrado que son seguros para su uso en humanos. Aún no se sabe si el compuesto funciona eficazmente en seres humanos, pero este es sin duda un avance emocionante en el desarrollo de un medicamento que puede ralentizar la aparición de esta enfermedad devastadora que afecta a un millón de personas en los Estados Unidos solamente.
El estudio fue publicado en la revista Nature Medicine. Fuente: Johns Hopkins Medicine
