La FDA acaba de aprobar Kymriah, una nueva forma de inmunoterapia de células T genéticamente modificada para el tratamiento de pacientes jóvenes con un tipo de cáncer de sangre y médula ósea.
Esta es la primera terapia génica de su tipo para ser aprobado para su uso en los Estados Unidos, pero el tratamiento no es sin controversia, ya que tiene el potencial de efectos secundarios graves, así como un precio extraordinariamente prohibitivo. No es hiperbólico decir que el desarrollo de la inmunoterapia CAR-T ha sido una revolución en la investigación del cáncer en los últimos años.
La terapia consiste en recoger las células T de un paciente y luego modificarlas genéticamente para contener moléculas potentes llamadas receptores de antígenos quiméricos (CARs). Estas células CAR-T son entonces reintroducidas en el paciente y actúan como cazadores de cáncer, atacando y matando células tumorales específicas.
En los últimos años, la investigación con células CAR-T ha explotado, y actualmente hay cerca de 300 ensayos clínicos en curso experimentando con el tratamiento. Muchos ensayos anteriores han ofrecido resultados sorprendentes, con remisiones sostenidas en cualquier lugar de 60 a 90 por ciento de los pacientes.
Pero el tratamiento no es sin riesgo significativo. Las células T de ingeniería pueden conducir a lo que se conoce como síndrome de liberación de citoquinas, una condición que amenaza la vida y que es desencadenada por un sistema inmunológico hiperactivo. Varias muertes recientes de pacientes en ensayos clínicos CAR-T han planteado serias dudas sobre la seguridad del tratamiento.
La FDA ha reconocido estos peligros al aprobar el tratamiento Kymriah, señalando que la aprobación está dirigida solamente a pacientes que no han respondido a otros tratamientos iniciales más comunes.
A pesar del potencial de los efectos secundarios mayores, los ensayos clínicos de Kymriah han mostrado tasas de remisión de hasta un 83 por ciento. La otra gran controversia en torno a la terapia CAR-T es el costo significativo. Este tipo de terapias personalizadas son actualmente increíblemente laborioso para producir. Novartis, la compañía detrás de Kymriah, afirma que tarda alrededor de 22 días en producir un tratamiento individual para un paciente. Esto, por supuesto, resulta en un precio muy caro del medicamento. En el caso de Kymriah, el costo inicial se cotiza en US $ 475,000 por tratamiento. Si bien esto es menos de las estimaciones iniciales de más de $ 600.000 por tratamiento, algunos están llamando a este precio exorbitante y prohibitivo.
La complejidad del tratamiento, que implica la recolección de las células del paciente y la subsiguiente edición genética, es indudablemente mucho tiempo y trabajo intensivo, por lo que queda por ver cuán ampliamente este tipo de terapia génica personalizada podría ser extendido.
La terapia con células CAR-T es indiscutiblemente una revolución en el tratamiento del cáncer, pero se necesita hacer mucho más investigación antes de que se etiqueten el avance que todos hemos estado esperando. E incluso si seguimos obteniendo resultados positivos de los ensayos clínicos, la cuestión persistente del costo sigue siendo. ¿Esto va a ser una cura para el cáncer solo disponible para los ricos?
