Mientras que el desarrollo del sistema de edición de genes CRISPR se está convirtiendo en uno de los mayores avances científicos del siglo, todavía hay muchos obstáculos que superar antes de que la tecnología se aplica eficazmente en las personas.
Recientemente, un equipo de la Universidad de Chicago superó este desafío trasplantando injertos de piel tratados con CRISPR en ratones y mostrando que era una manera eficaz de administrar terapia génica para tratar la diabetes.
Basándose en 40 años de conocimiento de transplante de piel, el equipo examinó formas de modificar genéticamente las células progenitoras epidérmicas para ver si podían ser trasplantadas a un organismo y entregar una terapia génica específica. Para probar el proceso de diabetes se eligió como la enfermedad objetivo, ya que puede tratarse a través de proteínas estratégicamente entregadas. El equipo examinó por primera vez la alteración de un gen para el péptido 1 similar al glucagón (GLP1), que es una hormona que es clave para muchos tratamientos para la diabetes, ya que es responsable de estimular el páncreas para crear insulina. Se sabe que la hormona tiene una vida media muy corta, por lo que el equipo inicialmente modificó el gen GLP1 usando CRISPR y lo unió a un fragmento de anticuerpo para extender la semivida de la hormona en el torrente sanguíneo y permitir que el gen modificado circulase en El torrente sanguíneo más largo. A continuación, se unió lo que se llama un promotor inducible para el gen modificado. Esto actúa como un interruptor que hace que el gen produzca más GLP1 según sea necesario.
En este caso, el gen produce más GLP1 cuando se expone a pequeñas cantidades de la doxiciclina antibiótica. El gen modificado con CRISPR se insertó entonces en células de la piel que se cultivaron en un laboratorio y finalmente se trasplantaron a ratones. Estos ratones tenían sistemas inmunes completamente intactos pero no se observó ningún rechazo significativo de la piel.
