Según el Centro para el Control de Enfermedades, 1,25 millones de personas padecen diabetes tipo 1 solo en los Estados Unidos. Hasta ahora, solo se puede administrar con dieta y dosis regulares de insulina, pero los científicos de UT Health San Antonio han inventado una forma de curar la enfermedad en ratones que algún día podrían hacer lo mismo con los humanos, incluso con diabetes tipo 2.
La diabetes tipo 1 es una condición particularmente desagradable. Ocurre cuando el páncreas deja de producir la insulina que el cuerpo necesita para metabolizar el azúcar y, hasta la invención de las inyecciones de insulina artificial, era tan mortal como el cáncer. El tipo 2 es la forma menos grave de la enfermedad, donde el cuerpo produce insulina insuficiente;
A menudo se puede manejar a través de la dieta solo. Sorprendentemente, la diabetes es una enfermedad autoinmune. La insulina es producida por células especializadas en el páncreas, llamadas células beta, y algunas veces el sistema inmunológico del cuerpo se vuelve contra sí mismo y ataca estas células beta, destruyéndolas. La diabetes se produce cuando esta destrucción supera el 80 por ciento. Inventado por Bruno Doiron y Ralph DeFronzo, la técnica de UT Health utiliza la transferencia de genes para alterar las células del páncreas de los ratones para hacerles pensar que son células beta y comenzar a producir insulina. Esto implica tomar genes seleccionados de células beta externas y usar virus como portadores para moverlos a las nuevas células huésped, en el páncreas diabético.
Según DeFronzo, las células alteradas producen insulina, pero solo en presencia de azúcar, que es cómo se supone que funciona una célula beta en funcionamiento. De lo contrario, las células simplemente mantendrían la hormona, metabolizando todo el azúcar en el torrente sanguíneo y causando hipoglucemia. Solo alrededor del 20 por ciento de las células perdidas necesitan ser reemplazadas, pero si simplemente se introducen nuevas células beta, es probable que el cuerpo las ataque y las destruya también. Una gran ventaja de esta técnica es que funciona alrededor del sistema autoinmune, que ignora las células alteradas.
“Si un diabético tipo 1 ha estado viviendo con estas células durante 30, 40 o 50 años, y todo lo que estamos haciendo es secretar insulina, esperamos que no haya una respuesta inmune adversa”, dice DeFronzo. El equipo enfatiza que existe una gran brecha entre curar ratones diabéticos y lograr lo mismo en seres humanos. Dicen que les gustaría comenzar los ensayos clínicos en tres años, pero primero se necesitan más pruebas en animales a un costo de alrededor de US $ 5 millones, además de presentar una solicitud a la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Para la aprobación de un nuevo fármaco en investigación.
“Funcionó perfectamente”, dice Doiron. “Curamos ratones durante un año sin efectos secundarios. Eso nunca se ha visto. Pero es un modelo de ratón, por lo que se necesita precaución. Queremos llevar esto a los animales grandes que están más cerca de los humanos en fisiología del sistema endocrino”.
