Un par de nuevos estudios informan los resultados de un ensayo clínico histórico en humanos con diabetes tipo 1 que prueba la seguridad y eficacia de un dispositivo implantable que contiene células madre diseñadas para madurar y convertirse en células secretoras de insulina. Se descubrió que el implante experimental era seguro, bien tolerado y levemente efectivo, y ofrecía señales prometedoras de que con una mayor optimización el tratamiento podría ofrecer a los diabéticos una “cura funcional”. En 2017, los investigadores iniciaron un ensayo clínico en humanos de fase 1/2 que probaba un implante experimental diseñado para reemplazar las células de insulina faltantes en los diabéticos tipo 1. El dispositivo se ha descrito como una “cura funcional” para la diabetes tipo 1. Esto significa que no es una cura directa que aborde las raíces autoinmunes de la enfermedad, sino que ayuda al cuerpo a mantener niveles normales de azúcar en sangre al compensar la falta de células productoras de insulina.
El tratamiento es una continuación de éxitos anteriores en el trasplante de células de los islotes pancreáticos funcionales de donantes a pacientes con diabetes tipo 1. En lugar de depender de las células del donante, el nuevo dispositivo utiliza células madre pluripotentes humanas (PSC) diseñadas para convertirse en células pancreáticas. Las células madre se cargan en un dispositivo y se implantan en pacientes diabéticos.
Es de esperar que esas células maduren en el cuerpo y se conviertan en tejido de los islotes que incluye las células beta que producen insulina cuando es necesario. “El presente estudio demuestra definitivamente por primera vez que sepamos, en un pequeño número de sujetos humanos con diabetes tipo 1, que las células progenitoras pancreáticas derivadas de PSC tienen la capacidad de sobrevivir, injertarse, diferenciarse y madurar en forma de islotes humanos. células cuando se implantan por vía subcutánea “, dice Howard Foyt, de ViaCyte, la empresa que trabaja en la nueva innovación. Los nuevos estudios informan sobre los primeros 26 pacientes tratados con el dispositivo.
En el seguimiento de un año después de la implantación, la cohorte pasó un promedio de 13 por ciento más de tiempo en un rango saludable de glucosa en sangre y los requisitos de insulina se redujeron en un promedio de 20 por ciento. Estos hallazgos indican que el dispositivo funciona, sin embargo, no está claro si genera mejoras de glucosa en sangre clínicamente significativas.
David Thompson, un investigador que trabaja en el ensayo del Centro de Diabetes del Hospital General de Vancouver, dice que el tratamiento se está mejorando actualmente para encontrar formas de administrar mayores volúmenes de PSC y potencialmente lograr mejores resultados.
“Debido a este éxito inicial, ahora estamos implantando un mayor número de células en pacientes adicionales y esperamos que esto resulte en una reducción significativa o incluso en la eliminación de la necesidad de que los pacientes reciban inyecciones de insulina en un futuro cercano”, dice Thompson. Otro problema que deberá superarse antes de que el tratamiento esté ampliamente disponible es la necesidad de que el dispositivo vaya acompañado de medicamentos inmunosupresores constantes. La investigación preliminar encontró que sin suprimir el sistema inmunológico, el cuerpo humano rechaza rápidamente el dispositivo implantado.
Los únicos efectos adversos graves detectados en este ensayo preliminar en humanos se debieron al tratamiento inmunosupresor que acompañaba al implante. Al comentar sobre los nuevos estudios, los investigadores en diabetes Eelco de Koning y Francoise Carlotti califican los nuevos hallazgos como un hito y señalan una serie de preguntas que deberán responderse a medida que avanzan los ensayos. ¿Dónde está el mejor lugar del cuerpo para implantar el dispositivo?
¿Cuánto tiempo permanecen viables estas células y producen insulina? ¿Necesitará el tratamiento una farmacoterapia inmunosupresora de por vida para ser viable y cuál es el perfil de seguridad a largo plazo? De Koning y Carlotti sugieren que el tratamiento aún puede estar a varios años del uso clínico general, pero estos primeros hallazgos de los ensayos clínicos indican formas prometedoras de atacar la diabetes tipo 1 en el futuro.
“Es probable que el camino clínico hacia la implementación amplia de la terapia de reemplazo de islotes derivados de células madre para la diabetes tipo 1 sea largo y tortuoso”, escriben de Koning y Carlotti. “Hasta ese momento, el páncreas de un donante y el trasplante de islotes seguirán siendo opciones terapéuticas importantes para un pequeño grupo de pacientes.
Pero se ha marcado un hito. La posibilidad de un suministro ilimitado de células productoras de insulina da esperanza a las personas que viven con diabetes Tipo 1. Por fin ha comenzado una era de aplicación clínica de la innovadora terapia de reemplazo de islotes derivada de células madre para el tratamiento de la diabetes ”.
